Crianças com anemia intensa, urina escura e episódios de trombose podem estar diante de uma doença rara e potencialmente fatal. Diante desse alerta, o Hospital Universitário Onofre Lopes da Universidade Federal do Rio Grande do Norte (HUOL/UFRN) abriu recrutamento para um estudo clínico voltado à Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN).
A pesquisa é direcionada à população pediátrica das regiões Norte e Nordeste e coloca a unidade como o único hospital da Rede da Empresa Brasileira de Serviços Hospitalares (Ebserh) com investigação ativa sobre a condição nessas duas regiões do país.
A triagem é feita pelo Centro de Pesquisa Clínica da instituição, por meio do telefone (84) 99670-8676. Podem participar crianças com suspeita clínica da doença, mediante avaliação e encaminhamento de pediatra. Durante o estudo, exames específicos confirmam ou descartam o diagnóstico.
Doença silenciosa e risco de morte
A Hemoglobinúria Paroxística Noturna é um distúrbio genético adquirido que atinge de um a dez casos por milhão de pessoas. Embora seja mais frequente em adultos acima dos 30 anos, também pode acometer crianças.
A enfermidade provoca redução ou ausência de uma proteína essencial nas células do sangue, o que as torna vulneráveis à destruição pelo sistema complemento. Como consequência, ocorre destruição recorrente das hemácias, levando à anemia severa, risco aumentado de trombose e, em casos graves, falência da medula óssea.
Segundo a médica Cassandra Valle, da Hematologia Pediátrica e investigadora principal do estudo, a condição pode evoluir para aplasia medular, com necessidade de transplante, além de aumentar o risco de tromboembolismo, acidente vascular cerebral e até óbito.
Sintomas que exigem atenção imediata
Cansaço persistente, anemia hemolítica com Coombs Direto negativo, dores no corpo e episódios trombóticos sem causa aparente estão entre os principais sinais de alerta.
Também podem ocorrer diminuição de plaquetas, pancitopenia, comprometimento da função renal e progressão para falência medular. A urina escura, descrita como semelhante à cor de refrigerante à base de cola, é outro indício relevante.
A chefe do Setor de Gestão da Pesquisa e da Inovação Tecnológica do hospital, Ana Katarine Caldeira, explica que qualquer pediatra pode encaminhar casos suspeitos. Durante a pesquisa, exames como hemograma, dosagem de lactato desidrogenase e citometria de fluxo, disponíveis no estudo, auxiliam na confirmação diagnóstica.
Tratamento em teste e avanço científico
O estudo investiga novas abordagens terapêuticas, incluindo medicamento oral ainda em fase experimental na instituição. Atualmente, parte dos tratamentos disponíveis atua na inibição do sistema complemento e costuma ser administrada por via endovenosa.
Além da medicação em teste, os participantes recebem acompanhamento especializado e ressarcimento de despesas relacionadas à participação. Medidas complementares podem incluir suplementação de ferro, ácido fólico, uso de anticoagulantes e transfusões, conforme necessidade clínica.
Para Cassandra Valle, a pesquisa é estratégica, pois há poucos estudos voltados à população pediátrica devido à raridade da doença na infância. Ensaios clínicos nessa faixa etária ampliam o conhecimento sobre manifestações, resposta terapêutica e impactos no desenvolvimento.
Estrutura aprovada e referência regional
O HUOL tornou-se apto a realizar o estudo em dezembro de 2025, após aprovação regulatória, validação de equipamentos e capacitação de equipe formada por oito profissionais do Centro de Pesquisa Clínica.
A unidade integra a Ebserh desde 2013. Vinculada ao Ministério da Educação (MEC), a empresa pública foi criada em 2011 e atualmente administra 45 hospitais universitários federais em todo o país.
Como hospital universitário, o HUOL atende pacientes do Sistema Único de Saúde (SUS) e atua na formação de profissionais de saúde, além de desenvolver pesquisas e inovação. Com o novo estudo, consolida-se como centro de referência em doenças hematológicas raras nas regiões Norte e Nordeste.
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